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ヌシネルセン（Nusinersen、国際一般名 ）は、脊髄性筋萎縮症の治療に用いられる薬品である 。 2016年12月、この病気の初めての承認薬となり、スピンラザ (Spinraza) の商標で発売された。 日本では2017年7月3日製造販売承認を得た 。 この薬品は、SMN1遺伝子の変異と関連する脊髄性筋萎縮症の治療 … 脊髄性筋委縮症（sma）の治療薬には2017年に承認されたスピンラザ髄注（一般名：ヌシネルセン）しかなく、髄注かつ4～6か月毎の投与が一生涯必要でした。.

きょう保険適用されたノバルティスファーマの脊髄性筋萎縮症向け遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」。1億6700万円という史上最高の薬価はどう決まったのでしょうか。INDEX 5月20日、ノバルティスファーマの脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」（一般名・オナセムノゲン アベパルボベク）が薬価収載され、保険適用になりました。薬価は1患者あたり1億6707万7222円。単価としては国内最高で、日本で初めて「億超え」の新薬が登場しました。 SMAは、SMN1遺伝子（SMN=Survival of Motor Neuron=運動神経細胞生存）の機能欠損が原因で起こる遺伝性の難病。運動ニューロンの正常な機能を維持するのに必要なSMNタンパク質が十分に産生されず、骨格筋を支配する脊髄前駆細胞が変性・消失し、筋肉の萎縮と筋力の低下をきたします。生後6カ月までに発症する「I型（乳児型）」の場合、患者の9割以上が生後20カ月までに死亡するか、永続的な呼吸管理が必要な状態になるとされています。 ゾルゲンスマは、アデノ随伴ウイルス（AAV）にSMAの根本原因であるSMN1遺伝子を組み込んだ遺伝子治療薬。正常な遺伝子を補うことでSMNタンパク質を産生させ、生命予後と運動機能を改善します。投与されたSMN1遺伝子は長期間安定して存在するよう設計されており、1回の投与で長期にわたって効果を発揮すると考えられています。 I型SMA患者15人を対象に行われた海外臨床第1相（P1）試験（CL-101試験）では、「13.6カ月齢に達した時点」と「投与後24カ月のフォローアップを完了した時点」のいずれでも被験者全員が永続的な呼吸補助なしに生存。投与後24カ月の時点では、承認用量群の11例中9例で「30秒支えなしで座る」「寝返りをする」が可能になるといった有効性が示されています。 SMAでは、2019年7月にバイオジェン・ジャパンの「スピンラザ」（ヌシネルセンナトリウム）が承認されており、ゾルゲンスマの薬価はスピンラザを比較薬とする類似薬効比較方式で算定されました。 スピンラザは、SMN1遺伝子のバックアップ遺伝子であるSMN2遺伝子がタンパク質を産生する過程に作用し、正常なSMNタンパク質を産生させるアンチセンス核酸医薬。通常だと、SMN2遺伝子が産生するSNMタンパク質は不完全なものですが、スピンラザはSMN2遺伝子のmRNA前駆体に結合し、スプライシングを変えることで、正常なSMNタンパク質の産生を増やします。ただし、ゾルゲンスマのように1回で投与は完結せず、導入時に4回（初回投与後、2週、4週、9週に投与）投与したあと、4カ月間隔で投与を続けなければなりません（乳児型の場合）。  ゾルゲンスマの薬価が超高額になったのは、1回の投与で長期にわたる有効性が確認されたからです。薬価算定では、ゾルゲンスマを使うことでスピンラザの投与が不要になる期間を計算し、その期間に投与されるはずだったスピンラザ11本分の薬剤費（949万3024円×11＝1億422万3264円）をベースに薬価を算出。▽正常遺伝子を導入するという新規の作用機序を持つ▽1回の治療で長期間の有効性が認められる――などが評価されて有用性加算I（加算率50%）がついたほか、先駆け審査指定制度加算（同10%）も加わり、結果としてスピンラザ11本分の価格に60%が上乗せされました。 薬価算定組織は当初、有用性加算Iの加算率を40%としていましたが、「画期的な有効性などをさらに評価すべき」とのノバルティスからの不服意見を受け、▽原理的には根治の可能性がある▽1回投与で患者負担が軽減される――などを追加で評価。加算率を50%に引き上げ、結果として1億6700万円という史上最高の薬価になりました。  ゾルゲンスマのピーク時の予測売上高は年間42億円（予測投与患者数は年間25人）。市場規模はスピンラザより小さいものの、ゾルゲンスマは薬の費用対効果を薬価に反映する費用対効果評価の対象となりました。難病の治療薬は費用対効果評価の対象外とするのが原則ですが、ゾルゲンスマは「著しく薬価が高い」と判断されたためです。 一方、ゾルゲンスマの薬価収載を審議した5月13日の中央社会保険医療協議会（中医協）総会では、ノバルティス側の不手際で承認審査が長期化したにもかかわらず、先駆け審査指定制度加算が適用されたことに疑問の声が上がりました。 先駆け審査指定制度の対象品目は申請から半年程度で承認されるのが通常ですが、ゾルゲンスマは倍以上となる1年4カ月もの時間を要しました。医薬品医療機器総合機構（PMDA）が公表した審査報告書では、先駆け審査指定制度で審査期間を短縮するためのプロセスをノバルティスが無視していたことなどが明らかになっています（詳しくは 「命に関わることなので、患者・家族は本当に薬を待っていたと思う。企業側の不手際で遅れたにもかかわらず、加算が適用されるのは理解できない」「先駆け審査指定制度を使っていないのに加算がつくのは極めて問題だ」。13日の中医協では、委員からこうした指摘が相次ぎました。厚生労働省は、先駆け審査指定制度の対象品目であれば自動的に加算が適用される仕組みをどうするのか、2022年度の次期薬価制度改革に向けて検討していく考えです。 （前田雄樹）
一方ゾルゲンスマはアデノ随伴ウイルス（aav）ベクターを利用した遺伝子治療薬で、投与法は1回の静脈内投与のみで済む。もともと、米国のネーションワイド小児病院から独立した研究者達がアベクシスというベンチャー会社を設立し、10数人を対象に治験をおこなった。 難病治療薬の「アメリカでは、1回あたり2億円以上で、「世界で最も高い薬」といわれています。ここでは、ゾルゲンスマの保険適用について中島先生に詳しくお伺いしました。監修目次 -INDEX-ゾルゲンスマがどのような薬なのか詳しく教えください。ゾルゲンスマは、ゾルゲンスマの保険適用と薬価の決め方について詳しく教えください。中央社会保険医療協議会は、ゾルゲンスマを保険適用の対象とし、薬価は、類似薬がある場合は「類似薬効比較方式」、類似訳がない場合は「原価計算方式」で決定します。ゾルゲンスマはスピンラザの類似薬のため、類似薬効比較方式で算定されました。類似薬の薬価に対し、有用性や画期性、小児加算などを考慮した加算を行います。そのほか、複数国における価格の平均額を踏まえた調整を行うなど、さまざまなルールがあります。ゾルゲンスマは、1回あたり1億6700万円とのことですが、これでは治療を受けたくても受けられないのではないでしょうか。確かに、1回の治療に1億6700万円もの医療費を支払える人は限られています。しかし、日本には公的医療保険の「今回、中島先生がおっしゃられたように、この記事をシェアする金沢医科大学医学部卒業後、同大学病院にて小児科・内科として研修を積む。その後は複数の病院で内科医や皮膚科医として勤務。2018年より福岡市中央区に「国を超えた新しい形の医療を提供」をコンセプトに、クリスタル医科歯科クリニックを歯科医師である夫と開院。本サイトでは正確かつ最新の情報を提供できるよう最善を尽くしておりますが、掲載された情報に基づく判断については、利用者の責任のもとに行うこととし、本サイトのご利用により万一何らかの損害が発生したとしても、一切責任を負いかねますのでご了承ください。© Medical DOC. この薬品は、中枢神経系及び他の臨床試験では、ヌシネルセンによる治療を行った人々は、上気道及び下気道の感染症、うっ血、耳感染症、この薬品に対するヌシネルセンの有効性は2つの臨床試験で確立した。それはENDEAR試験ヌシネルセンは、2012年から、アイオニス社は2016年11月、ヌシネルセンはアメリカ合衆国および欧州連合において 「ゾルゲンスマ」薬価、企業側の不服申し立てで引き上げ 1患者当たり1億6707万7222円に 2020/5/13 01:07 臨床・学会 最新記事
市場規模はスピンラザより小さいものの、ゾルゲンスマは薬の費用対効果を薬価に反映する費用対効果評価の対象となりました。難病の治療薬は費用対効果評価の対象外とするのが原則ですが、ゾルゲンスマは「著しく薬価が高い」と判断されたためです。 AnswersNews - 製薬業界で話題のニュースがよくわかる smaとは smaとは; smaの遺伝学的原因 smaの遺伝学的原因; smaの自然歴 smaの自然歴; スピンラザ ® の作用機序 スピンラザ ® の作用機序; 有効性 有効性. 新型コロナウイルス 治療薬・ワクチンの開発動向まとめ【COVID-19】（7月17日UPDATE）相次いで発表された有望な臨床試験結果…新型コロナワクチンへの期待高まる【2020年版】製薬会社年収ランキング 1000万円超えは11社 中外も大台に…トップは今年もソレイジア新型コロナウイルス 抗体の急速な低下、ワクチン開発の課題に【2020年版】国内製薬会社ランキング 武田、3兆円超えでトップ独走…海外拡大で上位は軒並み増収 ゾルゲンスマの場合は2017年に承認されたスピンラザを比較薬として「類似薬効比較方式（Ⅰ）」という方法によって薬価が算定された。高額になったのは、ゾルゲンスマは1回の投与で高い治療効果が得られることが評価されたためである。 乳児型（主にⅠ型）への有効性 乳児型（主にⅠ型）への有効性; 主にⅡ型又はⅢ型への有効性 主にⅡ型又はⅢ型への有効性